Η σκλήρυνση κατά πλάκας (ΣΚΠ) ή πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια χρόνια διαταραχή του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ). Γενετικοί και περιβαλλοντικοί παράγοντες παίζουν σημαντικό ρόλο στην παθογένεσή της, ενεργοποιώντας την ανοσολογική αντίδραση και προκαλώντας φλεγμονή. Το ανοσοποιητικό σύστημα καταστρέφει σταδιακά τους δικούς του μυελικούς άξονες στο ΚΝΣ, σε επεισόδια διάρκειας από μερικούς μήνες έως πολλά χρόνια. Η ενδεχόμενη απομυελίνωση και εκφυλισμός του νευρικού συστήματος μπορεί να προκαλέσει σοβαρές και εξουθενωτικές κινητικές, αισθητικές και γνωστικές δυσκολίες, διαταραχές ισορροπίας και αναπηρία, σοβαρές επιπλοκές με σαφή αντίκτυπο στην ποιότητα ζωής του ασθενούς. Οι διαθέσιμες σήμερα συμβατικές θεραπευτικές είναι ικανές να επιβραδύνουν την εξέλιξη, αλλά δεν επιτυγχάνουν πλήρη ίαση. Οι διαθέσιμες θεραπείες περιλαμβάνουν στεροειδή, φάρμακα τροποποιητικά της νόσου και φάρμακα που ενεργούν έναντι συγκεκριμένων συμπτωμάτων. Ενώ τα περισσότερα από αυτά τα φάρμακα μπορούν να μειώσουν τη συχνότητα των παροξύνσεων και την αργή εξέλιξη της νόσου, κανένα δεν έχει νευρική αναγεννητική ικανότητα ή δυνατότητα επαναμυελίνωσης για να αποκατασταθεί η σωρευτική βλάβη που ήδη υπάρχει.

Πολλές θεραπευτικές επιλογές έχουν μελετηθεί σε επίπεδο πρόληψης των συχνών επιτροπών που εμφανίζονται σε ασθενείς με ΣΚΠ. Το παλαιότερο και πιο συχνά χρησιμοποιούμενο φάρμακο για τη ΣΚΠ είναι η ιντερφερόνη βήτα, η οποία είτε χρησιμοποιείται μεμονωμένα, είτε ως συμπληρωματική θεραπεία με άλλα φάρμακα. Οι θεραπείες έγχυσης με μονοκλωνικά αντισώματα και ανοσοκατασταλτικά φάρμακα έχουν επίσης μελετηθεί στο πρόσφατο παρελθόν. Σε επίπεδο χρήσης βλαστικών κυττάρων σε ασθενείς με ΣΚΠ, πρόσφατες έρευνες έχουν δείξει ότι οι κυτταρικές θεραπείες έχουν δυνατότητες για επιδιόρθωση των βλαβών του ΚΝΣ και μπορεί να παρέχουν προστασία από φλεγμονώδεις βλάβες που προκαλούνται μετά από τραυματισμό. Τα βλαστοκύτταρα παίζουν σημαντικό ρόλο προς αυτή την κατεύθυνση αποτρέποντας την απομυελίνωση των αξόνων. Η βασική ιδέα πίσω από αυτή τη θεραπεία έχει ως αφετηρία δύο άξονες, που περιλαμβάνουν αφενός τη συλλογή των κυττάρων του αίματος του ασθενούς, την ανοσοκαταστολή με χημειοθεραπεία και επανέγχυση των βλαστοκυττάρων στους ασθενείς για την αναγέννηση του ανοσοποιητικού συστήματος και αφετέρου, την αντικατάσταση ολιγοδενδροκυττάρων που έχουν υποστεί βλάβη ή απώλεια μυελίνης, μέσω μεταμόσχευσης προγονικών κυττάρων ολιγοδενδροκυττάρων (OPC) ή πολυπεπτιδικών βλαστοκυττάρων επαγόμενων από OPC. Μελέτες σε ασθενείς με ΣΚΠ που υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων, έδειξαν σημαντική κλινική βελτίωση στις γνωστικές και κινητικές λειτουργίες χωρίς εμφάνιση νέων αλλοιώσεων στη μαγνητική τομογραφία (MRI), καθώς και βελτιώσεις στις βαθμολογίες κλίμακας εκτεταμένης κατάστασης αναπηρίας (EDSS), στην λειτουργία της ουροδόχου κύστης, του εντέρου, της όρασης, αισθητικών και κινητικών λειτουργιών.

Η ΣΚΠ η οποία σήμερα θεωρείται ανίατη με δια βίου αναπηρία, μπορεί να θεραπευτεί με τη χρήση βλαστικών κυττάρων.